В Казахстане предусмотрено бесплатное предоставление 96 видов лекарственных препаратов на амбулаторном уровне для лечения 48 орфанных или редких заболеваний, сообщает Altaynews.kz.

В Министерстве здравоохранения Республики Казахстан отмечают, что доля финансирования препаратов, предназначенных для лечения пациентов с орфанными заболеваниями, составила более 25% от общего бюджета амбулаторного лекарственного обеспечения. Несмотря на то, что численность пациентов, страдающих редкими болезнями, всего лишь 1% от общего числа пациентов, получающих лекарства, в 2023 году были предприняты значительные усилия по улучшению ситуации.

За счет республиканского бюджета в 2023 году Единым дистрибьютором для амбулаторного лекарственного обеспечения были закуплены орфанные препараты на сумму 74 миллиарда тенге, что значительно превышает сумму закупок в 2020 году, которая составляла 29,3 миллиарда тенге. Кроме того, на стационарном уровне были закуплены лекарства на сумму 20 миллиардов тенге. Важным шагом в поддержке пациентов с орфанными заболеваниями стало выделение финансирования в размере 15,7 миллиарда тенге из местного бюджета на лечение орфанных болезней в 2023 году.

Следует отметить, что дорогостоящие препараты для ограниченного числа пациентов оказывают значительное влияние на бюджет страны. Анализ затрат на закуп орфанных лекарственных средств выявил 47 наиболее затратных орфанных препаратов. Например, стоимость курса лечения в год одного пациента Элосульфазой альфа при заболевании Мукополисахаридоз составляет 131,3 миллиона тенге, Нусинерсен при заболевании Спинальная мышечная атрофия - 168,2 миллиона тенге, Аталурен при заболевании Мышечная дистрофия Дюшена - 147,8 миллиона тенге, а Агалзидаза бета при заболевании Болезнь Фабри - 68,3 миллиона тенге.

В мировой практике основные расходы на лечение и поддержку таких пациентов чаще всего покрываются за счет благотворительной помощи. Созданный по Указу Президента страны Общественный фонд "Қазақстан Халкына" начиная с 2022 года предоставил благотворительную помощь 389 пациентам с орфанными заболеваниями на общую сумму около 40 миллиардов тенге.

В Республике Казахстан орфанными (редкими) считаются заболевания, частота встречаемости которых не превышает 50 случаев на 100 000 населения.